這兩天在濟南做「因子活性」和「抑製物」檢測,準備報名一項基因治療的臨床,不過被選中的機率應該和買彩票差不多,但還是想報名檢驗一下人品。【Google搜索.com】
現在血友病除了每天注射凝血因子預防出血,唯一能近乎根治的就是基因治療。
這是一種將某樣病毒注射到肝臟器官,然後利用病毒激發肝部去製造血友病患者本身缺乏的凝血因子,以此達到恢復正常凝血功能的效果,據我了解大概就是這樣。
這種治療目前也有些缺陷,比如會增加肝部負擔,從而增加患肝病的風險,此外也無法保證永遠有效,也許三五年就失效了也說不定。
當然了,我估計還有一些其它的隱患,藥企不可能全擺在抬上,但不管怎樣都比每天打凝血因子好得多。
如果沒被選中,那就繼續期待國產的長效凝血因子快些進入醫保。
這東西其實比基因治療更靠譜,現在的因子半衰期隻有8小時,也就是每8小時效果減弱一半,一天之後就基本無效了。
如果半衰期24小時,甚至48小時以上的長效因子能儘快上市納入醫保,那就可以做到一周注射一次因子的頻率,這就已經很方便了。
我其實更期待這種長效因子上市,不過這種藥目前在國外也很少,重點是非常的貴,所以很難進入中國,更不可能進入醫保。
而國內的長效因子,目前都處於臨床階段,估計年底和明年能有一兩款獲批上市,但要進入醫保,最少也得再等三四年。
其實,現在還有一種叫舒友立樂的神藥,它不需要靜脈注射,而是皮下注射,並且一次注射就可以保證半個月不出血。
但問題就是太貴了,就算自己花錢做基因治療,現階段一兩百萬估計就能做了。
可用這個藥,一年就得花一百多萬。
所以,我對羅氏的這個神藥不抱任何幻想,估計在專利到期前,中國藥廠也很難推出同類的產品。
這倒不是說國內藥廠技術不夠,而是沒有藥廠會專門為極少數的血友病群體,花巨資研發一款註定市場有限的藥物。
羅氏畢竟有全球市場分擔研發投資,但中國藥廠就算有同類藥物上市,最多也隻能在本國賣,研發成本肯定收不回來。